Safari polepole na chungu: kwa nini ilichukua zaidi ya miaka 20 kuidhinisha dawa mpya ya Alzheimer's?

picha Shutterstock

Dawa mpya ya kutibu ugonjwa wa Alzheimer ilikuwa wiki iliyopita kupewa idhini ya haraka na Utawala wa Chakula na Dawa wa Merika.

Dawa hiyo inaitwa aducanumab, inayojulikana kibiashara kama Aduhelm, na ilitengenezwa na kampuni ya bioteknolojia ya Amerika ya Biogen.

Maendeleo haya ni mabadiliko ya mchezo, kwa sababu aducanumab ndio dawa ya kwanza kabisa ambayo inalenga sababu ya msingi ya Alzheimer's badala ya dalili tu. Aducanumab ni kingamwili ambayo malengo ya na chini protini yenye sumu kwenye ubongo iitwayo beta amyloid.

Kuidhinishwa kwa aducanumab imekuwa safari polepole na chungu kwa kampuni za dawa, na vikwazo vingi na kushindwa tangu njia hii ilichunguzwa zaidi ya miaka 20 iliyopita.

Wakati dawa hiyo itapatikana kwa matumizi huko Merika, FDA inasema majaribio zaidi yatahitajika ili kubainisha ikiwa aducanumab ina ufanisi kliniki katika kutibu watu walio na Alzheimer's stage ya mapema.


 Pata barua pepe ya hivi karibuni

Jarida la kila wiki Uhamasishaji wa Kila siku

Kuna msaada mkubwa kutoka kwa vikundi vya wagonjwa na madaktari wengi na wanasayansi kwa idhini ya mapema ya dawa hii, lakini kuna wengine ambao hawakubaliani na uamuzi huu.

Hii ni kwa sababu majaribio ya kliniki ya dawa hiyo yalionyesha matokeo mchanganyiko. Majaribio yalidokeza kuwa dawa hiyo inaweza kupunguza viwango vya beta amyloid, lakini hii haikusababisha kumbukumbu ya wagonjwa au tabia kuboresha katika moja ya majaribio hayo mawili.

Ugonjwa wa Alzheimer ni nini?

Ugonjwa wa Alzheimers ni aina ya shida ya akili ya kawaida. Dalili zake ni pamoja na kuongezeka kwa kupoteza kumbukumbu, kuchanganyikiwa, shida za umakini, na shida za lugha.

Utafiti unaonyesha sababu muhimu inayochangia ukuaji wa Alzheimer's ni amana za "amyloid" kwenye ubongo. Amloidi ni protini inayopatikana katika viungo vingi mwilini. Mkusanyiko wa amyloid katika ubongo ni sumu na huharibu utendaji wa kawaida wa ubongo.

Katikati ya miaka ya 1980, nilikuwa sehemu ya timu ndogo kutoka Perth iliyotenga alama za amyloid kutoka kwa akili za Alzheimer's. Ugunduzi huu ulikuwa maendeleo makubwa katika kusaidia jamii ya wanasayansi kuelewa hali hiyo, na katika kuamua mwelekeo watafiti wanapaswa kufuata kuondoa bandia hizi.

Timu hiyo ilionyesha sehemu kuu ya protini kwenye bandia za amyloid ni protini ndogo inayojulikana kama beta amyloid.

Beta amyloid ni kama cholesterol. Cholesterol nyingi husababisha ugonjwa wa moyo, wakati mkusanyiko mwingi wa beta amyloid ni sababu inayochangia Alzheimer's.

Dawa za kulevya ambazo hupunguza cholesterol hupunguza hatari ya ugonjwa wa moyo na mishipa na mashambulizi ya moyo. Vivyo hivyo, dawa za kufikiria ambazo hupunguza amyloid ya beta inaweza kusaidia kupunguza hatari na kupunguza dalili za Alzheimer's.

Kwa nini dawa ya kulenga amloidi ilichukua zaidi ya miaka 20 kukuza?

Safari ya kutengeneza dawa ya kuzuia anti-amyloid ilihusisha kampuni nyingi kutumia njia tofauti, na zaidi ya miaka 20 kampuni kadhaa zilikwenda na zilishindwa.

Masomo ya awali ya wanyama yaliyochapishwa mnamo 1999 na 2000 yalitumia "chanjo hai" kwa kuingiza amyloid ya beta kwenye panya ili kutengeneza kingamwili dhidi ya amyloid ya beta kutibu Alzheimer's. Masomo haya ilionyesha makubwa madhara, kusafisha protini zenye sumu kwenye ubongo na kuboresha kumbukumbu.

Walakini, njia sawa ya "chanjo hai" kwa wanadamu ilisababisha athari mbaya na kesi hiyo ilisitishwa mapema mwaka 2003. Hiki kilikuwa kikwazo kikubwa cha kwanza.

Majaribio ya baadaye yaliyotengenezwa kwa sehemu na Pfizer na Janssen walitumia matoleo ya dawa. Matokeo yaliyochapishwa mnamo 2014 ilionyesha kupunguzwa kwa athari kubwa. Lakini uwezo wake wa kuondoa amyloid ya beta kutoka kwa ubongo ulikuwa mdogo.

Hii ilikuwa kikwazo kifuatacho. Matoleo haya, ingawa yalikuwa salama, hayakuwa na nguvu ya kutosha kuondoa kiasi kikubwa cha amiloidi kutoka kwa ubongo.

Kisha Biogen akaja na toleo tofauti, sasa ujue kama aducanumab. Uchunguzi uliochapishwa katika miaka miwili iliyopita unaonyesha dawa hiyo inaweza kufanikiwa na kwa kiasi kikubwa kupunguza viwango vya beta amyloid kwenye ubongo.

Waliacha majaribio yao mawili mapema kabla ya kuona athari yoyote kwenye kumbukumbu. Walakini, walipopata data zao kutoka kwa wavuti zote ulimwenguni, walipata hapo ilikuwa uboreshaji wa kumbukumbu kwa kiwango cha juu, ambacho kiliwaongoza kufanya maombi kwa FDA.

Kwa kusema hivyo, uwezo wake wa kupunguza dalili tofauti kati ya majaribio. Jaribio moja lilionyesha kupunguzwa kwa dalili kidogo, wakati jaribio lingine halikuonyesha athari katika kuboresha kumbukumbu na tabia.

Kwa ujumla, dawa hiyo ilifanikiwa kupunguza amyloid ya ubongo kwenye ubongo katika masomo yote lakini ilishindwa kuonyesha uboreshaji wa kumbukumbu, ujifunzaji na tabia.

Wataalam watatu ambao walikuwa kwenye kamati inayoshauri FDA juu ya dawa hiyo alijiuzulu baada ya uamuzi wa idhini. Kamati hii ilikuwa imeamua hapo awali kutokubali dawa hiyo.

Wanasayansi wengi wanaamini Kushindwa huku kunaweza kuwa kwa sababu ya majaribio ya dawa ya kulevya yanayofanywa kwa watu walio na Alzheimer's ambapo ugonjwa umeendelea hadi hatua kwamba uharibifu wa ubongo haukubadilika.

Inakuwa wazi kuwa kwa ufanisi mkubwa, utambuzi wa mapema ni muhimu, ikiwezekana kabla ya mwanzo wa dalili. Majaribio kama haya ya kliniki ni inayoendelea hivi sasa. Majaribio haya ni pamoja na watu ambao hawana dalili lakini ambao akili zao zinaonyeshwa kuwa na kiwango cha juu cha amyloid - ambayo ni kwamba, bado hawana dalili za Alzheimer lakini hivi karibuni wanaweza kuziendeleza. Wanatibiwa na dawa hiyo kuamua ikiwa amyloid imepunguzwa na ikiwa kupungua kwa kumbukumbu kunazuiliwa.

Ni muhimu kutambua idhini ya aducanumab itaongeza shughuli katika tasnia ya dawa, ikitengeneza njia ya dawa bora zaidi kupatikana katika siku za usoni.

Kwa mfano, dawa inayolenga kutibu Alzheimer's inayoitwa Tacrine ilikuwa na athari mbaya, lakini ilisababisha madawa ya nguvu zaidi ya sasa yenye athari ndogo.

Ni nani anayeweza kufaidika na aducanumab?

Watu walio na hatua ya mapema Alzheimer's, au hata mapema.

Mdhibiti wa dawa wa Australia, Utawala wa Bidhaa za Tiba, itafanya tathmini yake kabla ya kuamua ikiwa itaidhinisha dawa hiyo, ingawa hii haitarajiwi. mpaka 2022.

Bei ya aducanumab ni kubwa mno, inagharimu takriban $ 72,000 kwa mwaka. Ruzuku ya serikali itakuwa muhimu kwa watu wengi kupata dawa hii huko Australia, na gharama yake kubwa inaweza kututia moyo kutafuta njia mbadala.

Ni sababu nzuri za maisha zina jukumu kubwa katika ugonjwa wa moyo. Hatua za kuzuia ikiwa ni pamoja na lishe bora, mazoezi ya kawaida, mafunzo ya ubongo na usingizi wa kutosha ni muhimu kwa kupunguza hatari ya mshtuko wa moyo.

Kinachoonekana kuwa mzuri kwa moyo pia ni mzuri kwa ubongo, na sababu hizi za maisha hutumika kwa Alzheimer's.

Kuna ushahidi thabiti angalau 40% ya Alzheimer's inazuilika. Utafiti juu ya jinsi maisha ya watu yanaweza kubadilishwa ili kuzuia Alzheimer's is unaoendelea.

Kuhusu Mwandishi

Ralph N. Martins, Profesa na Mwenyekiti katika Ugonjwa wa Kuzeeka na Alzheimers, Chuo Kikuu cha Edith Cowan
vitabu_health

Makala hii awali alionekana kwenye Mazungumzo

Unaweza pia Like

New Attitudes - New Uwezekano

InnerSelf.comHali ya Hewa ImpactNews.com | InnerPower.net
MightyNatural.com | SiasaPolitics.com | Soko la ndani
Copyright © 1985 - 2021 InnerSelf Publications. Haki zote zimehifadhiwa.