Dawa moja ya tiba ya jaribio la jaribio iliongeza uzalishaji wa kutosha kwa damu kwa sababu ya watu wenye hemophilia, utafiti mpya unaonyesha. Tiba inaweza kuwapa wagonjwa suluhisho la muda mrefu kwa kuzuia matukio ya hatari ya kutokwa damu.

Hemophilia ni ugonjwa wa nadra, urithi ambao damu haiwezi kufungwa kwa kawaida. Matokeo yake, watu wenye hemophilia huwa na damu zaidi kuliko wengine baada ya kuumia. Wanaweza pia kumwagika bila ya onyo ndani ya miili yao. Kutokana na damu hii inaweza kuharibu viungo na tishu na inaweza kuwa hatari ya maisha.

Tiba kuu, inayoitwa tiba ya uingizwaji, inahusisha kupunguzwa kwa protini za kipande kwa sababu ya damu ya mgonjwa. Protini hizi husaidia kurejesha damu ya kawaida. Lakini tiba ya uingizaji mara kwa mara lazima iwe mara kwa mara mara kwa mara, na inayo hatari nyingine.

Ili kupata njia mbadala, watafiti kutoka Chuo Kikuu cha Chuo Kikuu cha London na Hospitali ya Utafiti wa Watoto wa Yuda wakiongozwa na timu ambayo ilifuatilia mbinu ya matibabu ya jeni. Utafiti huo, unafadhiliwa na sehemu ya Nia ya Taifa ya NIH, Taasisi ya Lung na Damu (NHLBI), ililenga ugonjwa wa hemophilia B. Aina hii isiyo ya kawaida ya ugonjwa huathiri kuhusu 1 katika wagonjwa wa 5 wenye hemophilia. Hemophilia B husababishwa na kasoro katika jeni ambayo inahitajika kwa sababu ya kizuizi cha binadamu cha IX.

Wanasayansi vifakia kipengele cha kawaida cha IX jeni kwenye virusi vilivyotengenezwa vya adeno ambavyo vinakusudia seli za ini. Ini ni tovuti pekee inayoweza kuzalisha aina ya kipengele cha IX kinachohitajika kwa mchakato wa kufungia. Virusi-kaimu kama gari la utoaji, au vector-lililenga kusafirisha jeni ya kawaida ndani ya seli za ini na kuzindua uzalishaji wa kipengele cha IX.

Wanaume wa 6 wenye hemophilia kali B walipata infusions ya mara moja ya intravenous ya vector ya gene katika dozi tofauti. Kabla ya utafiti, wanaume walikuwa wakizalisha kipengele cha IX chini ya% 1 ya viwango vya kawaida. Walikuwa wakipata matibabu ya kawaida kwa hali yao: infusions ya protini IX protini mara kadhaa kwa mwezi.

Baada ya tiba ya jeni, kila mgonjwa huzalisha kipengele cha IX kati ya 2% na 11% ya viwango vya kawaida. Katika kipindi cha muda mfupi cha kufuatilia (6 hadi miezi 16), 4 ya wanaume wa 6 hazihitaji tena sababu za IX za kupoteza damu mara kwa mara.

Hemophilia kwa muda mrefu imekuwa mojawapo ya magonjwa yaliyofikiriwa kuwa yanaweza kutenganishwa na tiba ya jeni, lakini mbinu za awali za kutoa jeni zimekuwa za kutisha, "anasema Mkurugenzi Mtendaji wa NHLBI Dk Susan B. Shurin. Matokeo kutoka kwa utafiti huu yanawakilisha hatua inayoahidi kuelekea kufanya tiba ya jeni kuwa chaguo bora cha matibabu kwa hemophilia B. Ikiwa tafiti za baadaye zitasaidia matokeo haya, itasababisha kuboresha kwa ubora wa maisha kwa wale wanaoishi na ugonjwa huo.

• Hemophilia ni nini?
  http://www. nhlbi. nih.
• 
  http://ghr. nlm. nih.
• 
  http://clinicaltrials. gov/ct2/show/NCT00979238?